MyoKardia公司作為一家開(kāi)創精準醫療治療遺傳性心血管疾病的生物制藥公司2月4日宣布在Science期刊上發(fā)表了一篇論文證實該公司的MYK-461能(néng)夠預防和逆轉多種(zhǒng)肥厚性心肌病(hypertrophic cardiomyopathy, HCM)模式基因突變小鼠的疾病發(fā)展。這(zhè)項研究成(chéng)果是MyoKardia公司、哈佛大學(xué)醫學(xué)院、科羅拉多大學(xué)和斯坦福大學(xué)的合作結晶。這(zhè)些數據進(jìn)一步提供實驗室和臨床研究證據證實MYK-461有潛力作為一種(zhǒng)重要的新方法治療HCM。

為了研究肌節中的基因突變在HCM産生中的作用，MyoKardia公司使用之前培育出的HCM模式小鼠，這(zhè)些小鼠表現出人HCM的關鍵性形态和功能(néng)特征。為了量化左心室肥大---HCM的主要特征---的程度，研究人員非侵入式地測量了左心室壁厚度(left ventricular wall thickness, LVWT)。

MyoKardia公司研究人員和他們的合作夥伴證實早期和長(cháng)期服用MYK-461可阻止這(zhè)種(zhǒng)疾病的發(fā)展。相比于未接受治療的基因突變小鼠中觀察到(dào)的LVWT增加，在接受MYK-461治療的基因突變小鼠中并未觀察到(dào)LVWT增加。這(zhè)項研究還(hái)證實一旦服用MYK-461，它能(néng)促進(jìn)這(zhè)種(zhǒng)疾病的部分逆轉，這(zhè)點可從已産生心肌肥大的HCM模式小鼠中測量到(dào)的LVWT下降加以證明。再者，這(zhè)項研究還(hái)發(fā)現MYK-461可阻止左室纖維化産生。左室纖維化是HCM的一種(zhǒng)重要的組織病理學(xué)特征，其他具有潛在危險性的心髒病也涉及這(zhè)一特征。MyoKardia公司當前正在I期臨床試驗中評估MYK-461。這(zhè)項臨床試驗旨在評估MYK-461的安全性和耐受性，并預計會(huì)提供它的藥代動力學(xué)和藥效動力學(xué)方面(miàn)的數據。